enfermedades raras

Sobre enfermedades raras: ¿qué precio tiene una vida?

  • En una enfermedad como la fenilcetonuria, donde la falta de tratamiento puede producir daño cerebral grave, los fármacos consiguen dar una vida normal a los niños que la padecen.
  • Merck está fuertemente comprometida con las enfermedades raras con el fin de mejorar la calidad de vida de los pacientes.

 

La fenilcetonuria, el síndrome de Prader Willi o la enfermedad de Crohn son algunas de las muchas enfermedades consideradas raras debido a que afectan a un reducido número de personas. Son enfermedades graves o muy graves que afectarán, no solo a los pacientes que las padecen, sino a toda su familia y su entorno.

¿Cuánto vale la vida de estos niños?, ¿cómo explicar a unos padres lo que es y lo que supondrá la enfermedad de su hijo o hija?  La medicina se enfrenta cada día a nuevos retos, donde además de tener que superar las barreras de la investigación y la inversión, se han de superar las barreras éticas. ¿Es ético tratar e invertir en una enfermedad con una incidencia muy baja?

Lo que mueve tanto a las familias como a los profesionales sanitarios es la calidad de vida y la felicidad de estos niños. Se trabaja para conseguir los llamados medicamentos huérfanos, y lograr con ellos la normalidad que las familias y los pacientes anhelan. Las familias que aparecen en este documental, así nos lo demuestran:

En una enfermedad como la fenilcetonuria, donde la falta de tratamiento puede producir daño cerebral grave, los fármacos consiguen dar una vida normal a estos niños. No solamente frena las graves consecuencias irreversibles que puede tener sino que permite que un niño coma alimentos impensables hasta el momento (de manera controlada): un filete, unas patatas, unos huevos fritos. Cosas normales para niños que aspiran a ser normales.

Esto es posible en algunas enfermedades, en otras no tanto, pero se consigue mejorar los síntomas, y en consecuencia la vida de los pacientes y de sus familias… Ese es el principal logro, y la más hermosa meta con la que desde Merck España estamos fuertemente comprometidos. ¿Cuánto vale la vida de estos niños? Sus sonrisas nos lo dicen.

 

Dr. José Cabrera
Director Médico de Merck
@josecabreraMD

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